先導(dǎo)編輯輯技術(shù)（Prime Editing）首次被用于治療人類患者，先導(dǎo)并取得不錯的編輯效果，但開發(fā)它的技術(shù)加拿大28大神预测官公司卻準(zhǔn)備調(diào)整方向了。

2025年5月19日，首次司美國生物技術(shù)公司Prime Medicine(PRME.US)發(fā)布其先導(dǎo)編輯療法PM359治療慢性肉芽腫病（Chronic Granulomatous Disease，用于CGD）的治療轉(zhuǎn)1/2期臨床數(shù)據(jù)，一名青少年患者接受單劑量PM359治療一個月，人類在第15天和第30天時，先導(dǎo)其中性粒細(xì)胞分別恢復(fù)了58%和66%的編輯NADPH氧化酶活性，遠(yuǎn)高于被認(rèn)為可能治愈的技術(shù)水平，且沒有出現(xiàn)嚴(yán)重的首次司副作用。

這是用于先導(dǎo)編輯技術(shù)首次被用于治療人類患者。2019年，治療轉(zhuǎn)加拿大28大神预测官哈佛大學(xué)劉如謙（David Liu）團隊開發(fā)了這一新型精準(zhǔn)基因編輯技術(shù)，人類它由一個DNA切口酶（Cas9 nickase）和一個工程逆轉(zhuǎn)錄酶（RT）組成融合蛋白，先導(dǎo)在pegRNA引導(dǎo)下靶向編輯目標(biāo)基因位點，能夠?qū)崿F(xiàn)對目標(biāo)基因序列的替換、刪除和插入，其編輯過程不依賴于DNA雙鏈斷裂或供體DNA模板，因此，相比CRISPR-Cas9等基因編輯技術(shù)更安全，被稱為“基因編輯2.0”，有望用于治療人類的各種遺傳疾病。

CGD是一種由包括?NCF1?在內(nèi)的基因突變引起的罕見遺傳性疾病，會導(dǎo)致反復(fù)感染、衰弱并危及生命。PM359?是Prime Medicine在血液學(xué)和免疫學(xué)領(lǐng)域的第一個候選產(chǎn)品，已獲得美國FDA的罕見兒科藥物認(rèn)定和孤兒藥認(rèn)定，它由自體造血干細(xì)胞（HSCs）組成，使用Prime編輯器對其進行體外修飾，以糾正高比例的含有致病突變的細(xì)胞。

同一天，Prime Medicine宣布進行戰(zhàn)略重組，重點關(guān)注大型遺傳性肝病、囊性纖維化和合作項目的機會，取消其CGD項目的優(yōu)先級，削減成本和員工人數(shù)；公司CEO和董事會成員Keith Gottesdiener決定辭職。目前，公司正在推進治療威爾遜氏病和α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）這兩種針對遺傳性肝病的項目。

在過去五年（2020年-2024年）里，Prime Medicine僅在2020年和2024年有營業(yè)收入合計819.3萬美元，營業(yè)利潤合計-6.09億美元，研發(fā)投入合計4.63億美元。2025年Q1財報實現(xiàn)營收145.4萬美元，凈利潤為-5189.00萬美元。

創(chuàng)新療法研發(fā)不易，生物技術(shù)公司生存艱難。希望Prime Medicine能順利渡過這段難關(guān)。

生物醫(yī)藥

01?三生制藥與輝瑞達(dá)成?60.5?億美元合作

5月20日，三生制藥公告稱，公司及附屬公司三生國健與輝瑞達(dá)成合作協(xié)議，將其突破性PD-1/VEGF雙特異性抗體SSGJ-707在中國大陸