先導編輯輯技術（Prime Editing）首次被用于治療人類患者，先導并取得不錯的編輯效果，但開發它的技術加拿大28群规公司卻準備調整方向了。

2025年5月19日，首次司美國生物技術公司Prime Medicine(PRME.US)發布其先導編輯療法PM359治療慢性肉芽腫病（Chronic Granulomatous Disease，用于CGD）的治療轉1/2期臨床數據，一名青少年患者接受單劑量PM359治療一個月，人類在第15天和第30天時，先導其中性粒細胞分別恢復了58%和66%的編輯NADPH氧化酶活性，遠高于被認為可能治愈的技術水平，且沒有出現嚴重的首次司副作用。

這是用于先導編輯技術首次被用于治療人類患者。2019年，治療轉加拿大28群规哈佛大學劉如謙（David Liu）團隊開發了這一新型精準基因編輯技術，人類它由一個DNA切口酶（Cas9 nickase）和一個工程逆轉錄酶（RT）組成融合蛋白，先導在pegRNA引導下靶向編輯目標基因位點，能夠實現對目標基因序列的替換、刪除和插入，其編輯過程不依賴于DNA雙鏈斷裂或供體DNA模板，因此，相比CRISPR-Cas9等基因編輯技術更安全，被稱為“基因編輯2.0”，有望用于治療人類的各種遺傳疾病。

CGD是一種由包括?NCF1?在內的基因突變引起的罕見遺傳性疾病，會導致反復感染、衰弱并危及生命。PM359?是Prime Medicine在血液學和免疫學領域的第一個候選產品，已獲得美國FDA的罕見兒科藥物認定和孤兒藥認定，它由自體造血干細胞（HSCs）組成，使用Prime編輯器對其進行體外修飾，以糾正高比例的含有致病突變的細胞。

同一天，Prime Medicine宣布進行戰略重組，重點關注大型遺傳性肝病、囊性纖維化和合作項目的機會，取消其CGD項目的優先級，削減成本和員工人數；公司CEO和董事會成員Keith Gottesdiener決定辭職。目前，公司正在推進治療威爾遜氏病和α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）這兩種針對遺傳性肝病的項目。

在過去五年（2020年-2024年）里，Prime Medicine僅在2020年和2024年有營業收入合計819.3萬美元，營業利潤合計-6.09億美元，研發投入合計4.63億美元。2025年Q1財報實現營收145.4萬美元，凈利潤為-5189.00萬美元。

創新療法研發不易，生物技術公司生存艱難。希望Prime Medicine能順利渡過這段難關。

生物醫藥

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