先導(dǎo)編輯輯技術(shù)（Prime Editing）首次被用于治療人類患者，先導(dǎo)并取得不錯(cuò)的編輯效果，但開發(fā)它的技術(shù)彩票加拿大28公司卻準(zhǔn)備調(diào)整方向了。

2025年5月19日，首次司美國(guó)生物技術(shù)公司Prime Medicine(PRME.US)發(fā)布其先導(dǎo)編輯療法PM359治療慢性肉芽腫?。–hronic Granulomatous Disease，用于CGD）的治療轉(zhuǎn)1/2期臨床數(shù)據(jù)，一名青少年患者接受單劑量PM359治療一個(gè)月，人類在第15天和第30天時(shí)，先導(dǎo)其中性粒細(xì)胞分別恢復(fù)了58%和66%的編輯NADPH氧化酶活性，遠(yuǎn)高于被認(rèn)為可能治愈的技術(shù)水平，且沒(méi)有出現(xiàn)嚴(yán)重的首次司副作用。

這是用于先導(dǎo)編輯技術(shù)首次被用于治療人類患者。2019年，治療轉(zhuǎn)彩票加拿大28哈佛大學(xué)劉如謙（David Liu）團(tuán)隊(duì)開發(fā)了這一新型精準(zhǔn)基因編輯技術(shù)，人類它由一個(gè)DNA切口酶（Cas9 nickase）和一個(gè)工程逆轉(zhuǎn)錄酶（RT）組成融合蛋白，先導(dǎo)在pegRNA引導(dǎo)下靶向編輯目標(biāo)基因位點(diǎn)，能夠?qū)崿F(xiàn)對(duì)目標(biāo)基因序列的替換、刪除和插入，其編輯過(guò)程不依賴于DNA雙鏈斷裂或供體DNA模板，因此，相比CRISPR-Cas9等基因編輯技術(shù)更安全，被稱為“基因編輯2.0”，有望用于治療人類的各種遺傳疾病。

CGD是一種由包括?NCF1?在內(nèi)的基因突變引起的罕見遺傳性疾病，會(huì)導(dǎo)致反復(fù)感染、衰弱并危及生命。PM359?是Prime Medicine在血液學(xué)和免疫學(xué)領(lǐng)域的第一個(gè)候選產(chǎn)品，已獲得美國(guó)FDA的罕見兒科藥物認(rèn)定和孤兒藥認(rèn)定，它由自體造血干細(xì)胞（HSCs）組成，使用Prime編輯器對(duì)其進(jìn)行體外修飾，以糾正高比例的含有致病突變的細(xì)胞。

同一天，Prime Medicine宣布進(jìn)行戰(zhàn)略重組，重點(diǎn)關(guān)注大型遺傳性肝病、囊性纖維化和合作項(xiàng)目的機(jī)會(huì)，取消其CGD項(xiàng)目的優(yōu)先級(jí)，削減成本和員工人數(shù)；公司CEO和董事會(huì)成員Keith Gottesdiener決定辭職。目前，公司正在推進(jìn)治療威爾遜氏病和α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）這兩種針對(duì)遺傳性肝病的項(xiàng)目。

在過(guò)去五年（2020年-2024年）里，Prime Medicine僅在2020年和2024年有營(yíng)業(yè)收入合計(jì)819.3萬(wàn)美元，營(yíng)業(yè)利潤(rùn)合計(jì)-6.09億美元，研發(fā)投入合計(jì)4.63億美元。2025年Q1財(cái)報(bào)實(shí)現(xiàn)營(yíng)收145.4萬(wàn)美元，凈利潤(rùn)為-5189.00萬(wàn)美元。

創(chuàng)新療法研發(fā)不易，生物技術(shù)公司生存艱難。希望Prime Medicine能順利渡過(guò)這段難關(guān)。

生物醫(yī)藥

01?三生制藥與輝瑞達(dá)成?60.5?億美元合作

5月20日，三生制藥公告稱，公司及附屬公司三生國(guó)健與輝瑞達(dá)成合作協(xié)議，將其突破性PD-1/VEGF雙特異性抗體SSGJ-707在中國(guó)大陸